诺华公司（Novartis）于4月2日通知，好意思国FDA已加快批准Vanrafia(atrasentan，阿曲生坦)，用于裁汰患有原发性免疫球卵白A肾病（即IgA肾病）且病情有快速发挥风险、正常尿卵白与肌酐比(UPCR)≥1.5g/g的成东谈主患者的卵白尿。该公司指出体育游戏app平台，这是首个用于裁汰IgA肾病卵白尿的ETA受体拮抗剂。

批准基于其3期计议中期分析效果，Vanrafia可显耀裁汰卵白尿。展望eGFR数据将于2026年公布，旨在复古该加快批准转为传统批准。现在尚不明晰Vanrafia是否能减缓IgAN患者的肾功能衰败。

IgA肾病是一种自己免疫性、进行性脱落肾病，免疫系统会报复肾脏，经常导致肾小球炎症和卵白尿。高达一半的握续性卵白尿IgA肾病患者会在确诊后10至20年内发展为肾短少。传总揽疗智商严重依赖于反作用显耀的非特异性免疫扼制或未在IgA肾病中赢得有劲把柄的标签外用药。具有不同作用机制的灵验的靶向调节不错匡助医师为患者聘任最允洽的调节智商。

Vanrafia是一种强效聘任性内皮素A(ETA)受体拮抗剂(Ki=0.034nM)，对ETA受体的聘任性是B型内皮素受体(Ki=63.3nM)的1800多倍。内皮素(ET)-1被以为通过ETA受体促成IgA肾病的发病机制。

根据处方信息，Vanrafia是一种逐日一次的非甾体类口服调节药物，可行动现存步调照顾调节(包括RAS扼制剂加或不加SGLT2扼制剂)的附加疗法，而不是替代疗法。此外，使用时无需风险评估缓解计策(REMS)议论。

在对活检阐述为原发性IgA肾病且eGFR≥30mL/min/1.73m²、在最大耐受RAS扼制剂的清楚剂量下尿卵白≥1g/天的成东谈主患者进行的马上、双盲、劝慰剂对照、多中心、环球性3期计议（ALIGN；NCT04573478）中，评估了Vanrafia对卵白尿的疗效。

该计议包括两个部队：340名患者的主要部队和64名患者的探索部队，这些患者在肇始时也使用清楚剂量的SGLT2扼制剂。除IgA肾病外，患有其他疾病的慢性肾脏疾病患者或最近给与过系统性免疫扼制剂调节的患者被排斥在外。

患者马上（1:1）给与Vanrafia 0.75mg或劝慰剂，逐日一次。在统统这个词计议历程中，RAS扼制剂疗法握续进行。在检修时间，不错根据计议者的判断开动抢救性免疫扼制调节。

疗效分析包括主要部队中前270名完成第36周就诊的患者。主要至极是第36周UPCR联系于肇始的裁汰百分比。

效果露出，与劝慰剂调节比较，给与Vanrafia调节的患者在第36周UPCR显耀裁汰了36%。Vanrafia组患者在第36周UPCR相对肇始裁汰的百分比38%，而劝慰剂组这一比例为3%。此外，Vanrafia组患者早在前6周就已出现裁汰，并握续到第36周。

第36周时，Vanrafia调节对UPCR的疗效在主要部队中包括年事、性别、种族、肇始疾病特征（如肇始eGFR和卵白尿水平）等各个亚组之间保握一致。第36周时，Vanrafia调节对UPCR的疗效在探索性SGLT2扼制剂部队中也保握一致。

检修中，Vanrafia具有素雅的安全性，与既往敷陈的数据一致，患者最常见的不良反映(发生率≥5%)是外周水肿和贫血。

参考着手：‘Novartis receives FDA accelerated approval for Vanrafia® (atrasentan), the first and only selective endothelin A receptor antagonist for proteinuria reduction in primary IgA nephropathy (IgAN)’，新闻稿。Novartis；2025年4月2日发布。

注：本文旨在先容医药健康计议体育游戏app平台，不作任何用药依据，具体用药指导，请询查主治医师。